克隆技術爲線粒體疾病治療開闢新道路
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美國研究人員最近使用一種具有爭議的技術從患有線粒體疾病的患者皮膚上製造出了新的、健康的、能夠完美匹配患者的幹細胞,標誌着我們在戰勝這種目前還無法治癒的終身疾病的道路上邁出了第一步。
關於這項技術的研究報告已經發布在了《Nature》期刊上,研究表明使用體細胞核移植這種先進技術能夠製造出符合病人特徵的幹細胞,可用於這種基因疾病的治療。
據美國先進細胞技術公司(Advanced Cell Technology)首席科學家Robert Lanza(未參與研究)介紹,研究獲得的成果將讓我們能夠無限制地生產用於治療線粒體疾病患者的替代性細胞,並且不會引發變異。
體細胞核移植也正是生殖性克隆中的第一步,這個過程需要使用成年人的細胞製作該個體的基因拷貝。據瞭解,1996年的克隆羊多莉首次使用了這種技術,在此之後由於道德倫理上的考量聯合國已敦促各國禁止進行人體克隆。
在2013年,美國俄勒岡健康與科學大學的Shoukhrat Mitalipov曾首先成功使用體細胞移植技術從一名病人的皮膚細胞製作出了人體胚胎幹細胞,後者以具有多功能性著稱——胚胎幹細胞具有轉化爲人體中任何一種細胞的能力。
在最新的研究中,Mitalipov帶領的研究小組使用這種方法爲線粒體基因具有變異、細胞能量生產受到影響的患者製作出了替換細胞,據Mitalipov介紹,線粒體基因能夠規避科學家們進行變異修正的嘗試。
研究小組取出病人細胞的細胞核,之後將其植入未受精的人類卵子,這些卵子中保留了線粒體,但餘下的DNA已經移除。之後研究人員誘導卵子進行分裂產生胚胎幹細胞,這些胚胎幹細胞可用於生產健康的心臟或神經幹細胞以替換病人體內受疾病影響的細胞。
研究人員還發現了另一種製造健康的類胚胎幹細胞的方法,這種技術需要通過引入一些基因對成體皮膚細胞重新編程來實現,但不需要用到卵子。
Lanza表示,目前在全球範圍內有數個臨牀實驗正在進行,目的是測試多能幹細胞主導療法在治療人類糖尿病以及眼部和心臟疾病方面的效果。(實習編譯:陳鷺榕 審校:陳加勇)
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